Traitements
Il existe différents types de traitements pour la multitude de maladies rares : médicaments, dispositifs médicaux, aliments spécialisés, chirurgie, physiothérapie, etc. Les médicaments peuvent être utilisés pour des maladies communes ou être spécifiques à une maladie rare. Ces derniers sont appelés « médicaments orphelins « .
Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?
Un médicament » orphelin » est destiné au traitement d’une maladie rare. Dans certains pays (États-Unis, Union européenne, etc.), une entreprise pharmaceutique peut demander que son médicament expérimental obtienne une » désignation orpheline » et ainsi bénéficier de certains avantages (financiers et autres) pour poursuivre la recherche et le développement de cette thérapie. Si, à l’issue des essais cliniques, le médicament s’avère sûr et efficace et que sa mise sur le marché est autorisée, on parle alors de « médicament orphelin ».
Au Canada :
- Il n’existe pas de programme spécial pour le développement des médicaments orphelins comme l’Orphan Drug Act aux Etats-Unis ou le programme » Orphan Drug Products » dans l’Union européenne.
- Le terme « médicament orphelin » n’est pas officiellement utilisé au Canada pour désigner un médicament destiné à traiter une maladie rare.
- Tous les médicaments font l’objet d’une évaluation par Santé Canada afin de déterminer s’ils peuvent être vendus au Canada.
- Environ 40 % des médicaments orphelins autorisés ailleurs dans le monde ne sont pas disponibles au Canada.
Pour savoir si un médicament est autorisé au Canada, consultez la Base de données des produits pharmaceutiques (BDPP).
Pour savoir s’il existe un médicament orphelin sur le marché ou en développement ailleurs dans le monde, consultez les sites suivants :
- États-Unis (Food and Drug Administration) : Orphan Drug Designations and Approvals
- Europe (Agence européenne des médicaments) : Community Register of Orphan Medicinal Products
- Orphanet : Par nom de maladie Par nom de médicament
Remboursement des médicaments
Lorsqu’un médicament est autorisé à la vente, il doit faire l’objet d’une procédure d’évaluation afin de déterminer s’il doit être pris en charge par les régimes d’assurance publique. Cette évaluation est effectuée par l’Agence canadienne des médicaments dans toutes les provinces, à l’exception du Québec. Au Québec, c’est l’INESSS qui se charge de cette évaluation.
Les patients, les associations de patients et les professionnels de la santé peuvent donner leur avis lors de ces évaluations.
À l’Agence des médicaments du Canada (AMC) :
- Pour savoir quels médicaments sont en cours d’évaluation : Appels d’observations et de rétroactions en cours
- Donnez votre avis sur les révisions : Rétroaction des parties prenantes | CDA
- Pour en savoir plus sur la décision de l’AMC concernant un médicament, consultez la page : Rechercher
A l’INESSS au Québec :
- Pour trouver un médicament en cours d’évaluation ou qui a été évalué
- Pour commenter un médicament en cours d’évaluation : Rendez-vous des patients, des proches aidants et dees associations
La Stratégie nationale en matière de médicaments pour les maladies rares (Canada)
En mars 2023, le ministre de la santé du gouvernement du Canada a annoncé le lancement de la « Stratégie nationale pour les médicaments destinés aux maladies rares ».
Lire le communiqué de presse
Voir la composition et le mandat du « Groupe consultatif sur la mise en œuvre » (IAG) pour cette stratégie.
Extrait du communiqué de presse : « Dans le cadre de cet investissement global, le gouvernement du Canada mettra à la disposition des provinces et des territoires jusqu’à 1,4 milliard de dollars par le biais d’accords bilatéraux. Ce financement aidera les provinces et territoires à améliorer l’accès aux médicaments nouveaux et émergents, ainsi qu’aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares. Cela aidera les patients atteints de maladies rares, notamment les enfants, à avoir accès aux traitements le plus tôt possible, leur assurant ainsi une meilleure qualité de vie.«
Juillet 2024 : Les premiers accords bilatéraux sont annoncés avec la province de la Colombie-Britannique.
Consultez la page suivante pour connaître les autres accords à venir : Accords bilatéraux sur les médicaments pour les maladies rares
Visitez le site web du Canadian Organization for Rare Disorders pour plus d’informations et d’activités autour de la stratégie.